ഒനാസെംനോജൻ-അബെപർവൊവെക്

ഉല്പന്നങ്ങൾ

ഇൻട്രാവണസ് ഇൻഫ്യൂഷനായി (Zolgensma) സസ്പെൻഷനായി 2019-ൽ യുണൈറ്റഡ് സ്റ്റേറ്റ്സിൽ Onasemnogene bebeparvovec അംഗീകരിച്ചു.

ഘടനയും സവിശേഷതകളും

അഡിനോ-അസോസിയേറ്റഡ് സെറോടൈപ്പ് 9 (AAV9) -ജീൻ ഉപയോഗിച്ചുള്ള ഒരു ജീൻ തെറാപ്പിയാണിത്. വൈറസുകൾ വെക്റ്ററുകളായി ഉപയോഗിക്കുന്നു. എൻവലപ്പ് ചെയ്യപ്പെടാത്ത വൈറസിന്റെ ക്യാപ്‌സിഡിൽ ഡബിൾ സ്‌ട്രാൻഡഡ് ഡിഎൻഎയുടെ രൂപത്തിലാണ് ജീൻ അടങ്ങിയിരിക്കുന്നത്. വൈറസിന് ആവർത്തിക്കാനുള്ള കഴിവില്ല.

ഇഫക്റ്റുകൾ

മതിയായ പ്രവർത്തനക്ഷമമായ എസ്എംഎൻ പ്രോട്ടീൻ ഉൽപ്പാദിപ്പിക്കുന്നതിന് മനുഷ്യ എസ്എംഎൻ ജീനിനെ സെൽ ന്യൂക്ലിയസുകളിലേക്ക് അവതരിപ്പിക്കുക എന്നതാണ് ചികിത്സയുടെ ലക്ഷ്യം. ഡിഎൻഎ ഹോസ്റ്റ് സെൽ ഡിഎൻഎയിൽ സംയോജിപ്പിച്ചിട്ടില്ല. എപ്പിസോം എന്ന് വിളിക്കപ്പെടുന്ന സ്ഥിരതയാർന്ന സെൽ ന്യൂക്ലിയസുകളിൽ ഇത് കാണപ്പെടുന്നു. ഒനാസെംനോജെൻ അബെപാർവോവെക് കടന്നുപോകുന്നു രക്തം-തലച്ചോറ് തടസ്സവും ദ്രുതഗതിയിലുള്ളതുമാണ് പ്രവർത്തനത്തിന്റെ ആരംഭം.

സൂചനയാണ്

സ്‌പൈനൽ മസ്‌കുലാർ അട്രോഫി (എസ്‌എംഎ) ഉള്ള 2 വയസ്സിന് താഴെയുള്ള കുട്ടികളുടെ അതിജീവനത്തിൽ ബിയാലിക് മ്യൂട്ടേഷനുള്ള ചികിത്സയ്ക്കായി മോട്ടോർ ന്യൂറോൺ 1 (SMN1) ജീൻ.

മരുന്നിന്റെ

എസ്എംപിസി പ്രകാരം. മരുന്ന് ഒരു ഇൻട്രാവണസ് ഇൻഫ്യൂഷനായും ഒറ്റത്തവണയായും നൽകുന്നു ഡോസ്. ദി ഡോസ് ശരീരഭാരത്തെ ആശ്രയിച്ചിരിക്കുന്നു.

Contraindications

പൂർണ്ണമായ മുൻകരുതലുകൾക്കായി, മയക്കുമരുന്ന് ലേബൽ കാണുക.

പ്രത്യാകാതം

ഏറ്റവും സാധാരണമായ സാധ്യത പ്രത്യാകാതം വർദ്ധിച്ച അമിനോട്രാൻസ്ഫെറേസ് അളവ് ഉൾപ്പെടുന്നു ഛർദ്ദി. കഠിനമാണ് കരൾ രോഗം റിപ്പോർട്ട് ചെയ്യപ്പെട്ടിട്ടുണ്ട്. ഉചിതമായ മുൻകരുതലുകൾ നിരീക്ഷിക്കണം.