ഉല്പന്നങ്ങൾ
വോറെറ്റിജെനെപാർവോവെക്ക് 2017-ൽ യുണൈറ്റഡ് സ്റ്റേറ്റ്സിലും, 2018-ൽ EU-ലും, 2020-ൽ പല രാജ്യങ്ങളിലും കുത്തിവയ്പ്പിനുള്ള ഒരു പരിഹാരം തയ്യാറാക്കുന്നതിനുള്ള ഒരു സാന്ദ്രതയും ലായകവും (Luxturna) ആയി അംഗീകരിച്ചു.
ഘടനയും സവിശേഷതകളും
അഡിനോ-അസോസിയേറ്റഡ് വൈറൽ വെക്റ്റർ സെറോടൈപ്പ് 2 (AAV2) ന്റെ ക്യാപ്‌സിഡാണ് വോറെറ്റിജെനെപാർവോവെക്. മനുഷ്യന്റെ റെറ്റിന പിഗ്മെന്റിന്റെ സിഡിഎൻഎ ഇതിൽ അടങ്ങിയിരിക്കുന്നു എപിത്തീലിയം-നിർദ്ദിഷ്ട 65 kDa പ്രോട്ടീൻ (hRPE65).
ഇഫക്റ്റുകൾ
Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) ഒരു ജീൻ തെറാപ്പി മരുന്നാണ്. മനുഷ്യ റെറ്റിന പിഗ്മെന്റിനെ എൻകോഡ് ചെയ്യുന്ന ജീനിന്റെ (സിഡിഎൻഎ) ഒരു പകർപ്പുള്ള റെറ്റിന പിഗ്മെന്റ് എപ്പിത്തീലിയൽ സെല്ലുകൾക്ക് മരുന്ന് നൽകുന്നു. എപിത്തീലിയംനിർദ്ദിഷ്ട 65-കിലോഡാൽട്ടൺ പ്രോട്ടീൻ (RPE65). cDNA ഹോസ്റ്റ് സെൽ ജീനോമിൽ ഉൾപ്പെടുത്തിയിട്ടില്ല. അത് പുറത്ത് അവശേഷിക്കുന്നു ക്രോമോസോമുകൾ ന്യൂക്ലിയസിൽ.
സൂചനയാണ്
മതിയായ പ്രവർത്തനക്ഷമമായ റെറ്റിന കോശങ്ങളുള്ള തെളിയിക്കപ്പെട്ട ബിയാലിലിക് RPE65 മ്യൂട്ടേഷനുകളെ അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ള പാരമ്പര്യ റെറ്റിന ഡിസ്ട്രോഫി കാരണം കാഴ്ച നഷ്ടപ്പെടുന്ന രോഗികളുടെ ചികിത്സയ്ക്കായി.
മരുന്നിന്റെ
എസ്എംപിസി പ്രകാരം. സബ്‌റെറ്റിനൽ സ്പേസിലേക്ക് മരുന്ന് കുത്തിവയ്ക്കുന്നു. ഇത് ഇൻട്രാവിട്രിയൽ ആയി നൽകരുത്.
Contraindications
- ഹൈപ്പർസെൻസിറ്റിവിറ്റി
- കണ്ണ് അല്ലെങ്കിൽ പെരിയോക്യുലർ അണുബാധ
- സജീവമായ ഇൻട്രാക്യുലർ വീക്കം
പൂർണ്ണമായ മുൻകരുതലുകൾക്കായി മയക്കുമരുന്ന് ലേബൽ പരിശോധിക്കുക.
പ്രത്യാകാതം
സാധ്യമായ ഏറ്റവും സാധാരണമായ പ്രതികൂല ഇഫക്റ്റുകളിൽ പ്രാദേശിക നേത്ര പാർശ്വഫലങ്ങൾ ഉൾപ്പെടുന്നു:
- കൺജങ്ക്റ്റിവൽ ചുവപ്പ്, കണ്ണിന്റെ വീക്കം, കണ്ണിന്റെ പ്രകോപനം, കണ്ണ് വേദന.
- തിമിരം
- ഇൻട്രാക്യുലാർ മർദ്ദം വർദ്ധിച്ചു
- റെറ്റിനയുടെ കണ്ണുനീർ
- കോർണിയൽ ഡെന്റ്
- മാക്യുലർ ഹോൾ, മാക്യുലോപ്പതി
- സബ്രെറ്റിനൽ നിക്ഷേപങ്ങൾ
