In ജീൻ രോഗചികില്സ, പാരമ്പര്യ രോഗങ്ങളുടെ ചികിത്സയ്ക്കായി മനുഷ്യ ജീനോമിലേക്ക് ജീനുകൾ ചേർക്കുന്നു. ജീൻ രോഗചികില്സ പരമ്പരാഗത ചികിത്സാ സമീപനങ്ങളാൽ നിയന്ത്രിക്കാൻ കഴിയാത്ത SCID അല്ലെങ്കിൽ സെപ്റ്റിക് ഗ്രാനുലോമാറ്റോസിസ് പോലുള്ള വ്യത്യസ്ത രോഗങ്ങൾക്ക് സാധാരണയായി ഉപയോഗിക്കുന്നു.
എന്താണ് ജീൻ തെറാപ്പി?
ജീൻ രോഗചികില്സ പാരമ്പര്യ രോഗങ്ങളെ ചികിത്സിക്കുന്നതിനായി മനുഷ്യ ജീനോമിലേക്ക് ജീനുകൾ ചേർക്കുന്നത് ഉൾപ്പെടുന്നു. മനുഷ്യ കോശങ്ങളിലേക്ക് ജീനുകൾ അല്ലെങ്കിൽ ജീനോം സെഗ്‌മെന്റുകൾ ചേർക്കുന്നതാണ് ജീൻ തെറാപ്പി. പാരമ്പര്യ രോഗങ്ങളുടെ ചികിത്സയ്ക്കായി ജനിതക വൈകല്യത്തിന് നഷ്ടപരിഹാരം നൽകുക എന്നതാണ് ഇത് ലക്ഷ്യമിടുന്നത്. പൊതുവേ, സോമാറ്റിക് ജീൻ തെറാപ്പിയും ജെർംലൈൻ തെറാപ്പിയും തമ്മിൽ വേർതിരിച്ചറിയാൻ കഴിയും. സോമാറ്റിക് ജീൻ തെറാപ്പിയിൽ, പ്രത്യേകമായി ചികിത്സിക്കേണ്ട ശരീരകോശങ്ങളിലെ കോശങ്ങളുടെ ജനിതക പദാർത്ഥങ്ങൾ മാത്രം പരിഷ്കരിക്കപ്പെടുന്ന വിധത്തിൽ ശരീരകോശങ്ങൾ പരിഷ്കരിക്കപ്പെടുന്നു. അതനുസരിച്ച്, പരിഷ്കരിച്ച ജനിതക വിവരങ്ങൾ അടുത്ത തലമുറയിലേക്ക് കൈമാറുന്നില്ല. മറുവശത്ത്, മിക്കവാറും എല്ലാ രാജ്യങ്ങളിലും നിരോധിച്ചിരിക്കുന്ന ജെം ലൈൻ തെറാപ്പിയുടെ പശ്ചാത്തലത്തിൽ, ജെം ലൈനിലെ കോശങ്ങളിൽ ജനിതക വിവരങ്ങളുടെ പരിഷ്ക്കരണം നടക്കുന്നു. കൂടാതെ, ചികിത്സാ തന്ത്രത്തെ ആശ്രയിച്ച്, സബ്സ്റ്റിറ്റ്യൂഷൻ തെറാപ്പി (വികലമായ ജീനോം സെഗ്‌മെന്റുകൾ മാറ്റിസ്ഥാപിക്കൽ), അഡീഷൻ തെറാപ്പി (ഇമ്യൂൺ ഡിഫൻസ് പോലുള്ള പ്രത്യേക ജീൻ പ്രവർത്തനങ്ങളുടെ മെച്ചപ്പെടുത്തൽ) എന്നിവ തമ്മിൽ വേർതിരിക്കുന്നു. കാൻസർ or പകർച്ചവ്യാധികൾ) കൂടാതെ അടിച്ചമർത്തൽ തെറാപ്പി (രോഗകാരിയായ ജീൻ പ്രവർത്തനങ്ങളുടെ നിഷ്ക്രിയത്വം). കൂടാതെ, ജീൻ സീക്വൻസ് ശാശ്വതമായോ പരിമിതമായ സമയത്തേക്കോ ടാർഗെറ്റ് സെല്ലിലേക്ക് തിരുകാൻ കഴിയുന്നതിനാൽ, ജീൻ തെറാപ്പിയുടെ പ്രഭാവം ശാശ്വതമോ താൽക്കാലികമോ ആകാം.
പ്രവർത്തനം, പ്രഭാവം, ലക്ഷ്യങ്ങൾ
പൊതുവേ, ജീൻ തെറാപ്പി ലക്ഷ്യമിടുന്നത് ശരീരത്തിന് ആവശ്യമായ പദാർത്ഥങ്ങളെ (ഉൾപ്പെടെ) സമന്വയിപ്പിക്കാൻ ടാർഗെറ്റ് സെല്ലിനെ പ്രാപ്തമാക്കുക എന്നതാണ്. പ്രോട്ടീനുകൾ, എൻസൈമുകൾ) വികലമായ ജീനിനെ കേടുകൂടാത്ത ഒന്ന് ഉപയോഗിച്ച് മാറ്റിസ്ഥാപിക്കുക. ജനിതക സാമഗ്രികളുടെ പകരം വയ്ക്കൽ ശരീരത്തിന് പുറത്ത് നടത്താം (എക്സ് വിവോ). ഈ ആവശ്യത്തിനായി, ചികിത്സിക്കേണ്ട വൈകല്യം കാണിക്കുന്ന കോശങ്ങൾ ബാധിച്ച വ്യക്തിയിൽ നിന്ന് എടുത്ത് ഒരു കേടുകൂടാത്ത ജീൻ സജ്ജീകരിച്ചിരിക്കുന്നു. പരിഷ്കരിച്ച കോശങ്ങൾ പിന്നീട് ബാധിച്ച വ്യക്തിയിലേക്ക് വീണ്ടും അവതരിപ്പിക്കുന്നു. സെല്ലിലേക്കുള്ള ജീൻ ഗതാഗതം വിവിധ രീതികളിലൂടെ ഉറപ്പാക്കാം. കെമിക്കൽ ട്രാൻസ്ഫെക്ഷൻ എന്ന് വിളിക്കപ്പെടുന്നതിൽ, ഒരു വൈദ്യുത ബന്ധം ബാധിക്കുന്നു സെൽ മെംബ്രൺ ചികിത്സാ ജീനിന് കോശത്തിന്റെ ഉള്ളിൽ പ്രവേശിക്കാൻ കഴിയുന്ന തരത്തിൽ. ഭൗതികമായി, പരിഷ്‌ക്കരിച്ച ജനിതക പദാർത്ഥത്തിന് മൈക്രോ ഇൻജക്ഷൻ വഴിയോ വൈദ്യുത പൾസ് വഴിയോ സെല്ലിന്റെ ഉള്ളിലേക്ക് പ്രവേശിക്കാൻ കഴിയും, ഇത് താൽക്കാലിക പ്രവേശനക്ഷമതയ്ക്ക് കാരണമാകുന്നു. സെൽ മെംബ്രൺ (ഇലക്ട്രോപോറേഷൻ). കൂടാതെ, പരിഷ്കരിച്ച വിവരങ്ങൾ സെല്ലിന്റെ ഇന്റീരിയറിലേക്ക് ചെറുതായി ചിത്രീകരിക്കാൻ കഴിയും സ്വർണം മുത്തുകൾ (കണിക തോക്ക്). എറിത്രോസൈറ്റ് പ്രേതങ്ങൾ വഴിയുള്ള കൈമാറ്റ വേളയിൽ, ആൻറിബയോട്ടിക്കുകൾ (ചുവപ്പ് രക്തം കോശങ്ങൾ) ചികിത്സാ ജീനുകളുള്ള ഒരു ലായനിയിൽ ലിസിസിലേക്ക് കൊണ്ടുവരുന്നു. ഇത് കോശ സ്തരങ്ങൾ ഹ്രസ്വമായി തുറക്കുന്നതിനും ജീൻ സീക്വൻസ് പ്രവേശിക്കുന്നതിനും കാരണമാകുന്നു. തുടർന്ന്, പരിഷ്ക്കരിച്ചു ആൻറിബയോട്ടിക്കുകൾ ടാർഗെറ്റ് സെല്ലുകളുമായി സംയോജിപ്പിച്ചിരിക്കുന്നു. കൂടാതെ, ജനിതകമാറ്റം വരുത്തി വൈറസുകൾ ട്രാൻസ്ഡക്ഷൻ എന്നറിയപ്പെടുന്ന ഒരു പ്രക്രിയയിലൂടെ കുത്തിവയ്ക്കാൻ കഴിയും. മുതലുള്ള വൈറസുകൾ ആതിഥേയന്റെ മെറ്റബോളിസത്തെ ആവർത്തിച്ച് പുനരാവിഷ്‌കരിക്കാൻ ആശ്രയിക്കുന്നു, പുതിയതും ആരോഗ്യകരവുമായ ജനിതക പദാർത്ഥങ്ങളെ ടാർഗെറ്റ് സെല്ലുകളിലേക്ക് അവതരിപ്പിച്ചുകൊണ്ട് അവ ജീൻ ഫെറികൾ എന്ന് വിളിക്കപ്പെടുന്നു. ട്രാൻസ്ഡക്ഷൻ പ്രക്രിയയ്ക്കായി ഡിഎൻഎ, ആർഎൻഎ, പ്രത്യേകിച്ച് റിട്രോവൈറസുകൾ എന്നിവ ഉപയോഗിക്കുന്നു. അനുയോജ്യമായ ടാർഗെറ്റ് സെല്ലുകൾ ഉൾപ്പെടുന്നു കരൾ സെല്ലുകൾ, ടി സെല്ലുകൾ (ടി ലിംഫോസൈറ്റുകൾ), ഒപ്പം മജ്ജ കോശങ്ങൾ. ജീൻ തെറാപ്പി പ്രധാനമായും ഉപയോഗിക്കുന്നത് തീവ്രതയിലാണ് രോഗപ്രതിരോധ SCID പോലുള്ള രോഗങ്ങൾ (വികലമായ ടി ലിംഫോസൈറ്റുകൾ) അല്ലെങ്കിൽ സെപ്റ്റിക് ഗ്രാനുലോമാറ്റോസിസ് (വൈകല്യം ന്യൂട്രോഫിൽ ഗ്രാനുലോസൈറ്റുകൾ). കൂടാതെ, ഇത് ട്യൂമറുകൾക്ക് സാധ്യമായ ഒരു ബദൽ തെറാപ്പി പ്രതിനിധീകരിക്കുന്നു, ഗുരുതരമായ പകർച്ചവ്യാധികൾ എച്ച് ഐ വി പോലുള്ളവ ഹെപ്പറ്റൈറ്റിസ് ബിയും സിയും, ക്ഷയം or മലേറിയ, ചികിത്സാ സാധ്യതകൾ ഇപ്പോഴും വൈദ്യശാസ്ത്രപരമായി പര്യവേക്ഷണം ചെയ്യപ്പെടുന്നു, പ്രത്യേകിച്ച് എച്ച്ഐവിയുമായി ബന്ധപ്പെട്ട് ക്ഷയം. ഓട്ടോലോഗസ് ഹെമറ്റോപോയിറ്റിക് സ്റ്റെം സെല്ലുകളിൽ റിട്രോവൈറസുകൾ ഉപയോഗിച്ചുള്ള ജീൻ തെറാപ്പി ട്രാൻസ്ഡക്ഷൻ ബീറ്റാ-തലാസീമിയയ്‌ക്കുള്ള ഒരു പ്രത്യേക സാധ്യതയാണ് (ബീറ്റാ-ഗ്ലോബിൻ സിന്തസിസ് തകരാറിലാകുന്നു).
അപകടസാധ്യതകൾ, പാർശ്വഫലങ്ങൾ, അപകടങ്ങൾ
ജീൻ തെറാപ്പി വഴി ചില രോഗങ്ങൾ മാത്രമേ ചികിത്സിക്കാനാകൂ, മറുവശത്ത്, തെറാപ്പിയുടെ വികസനത്തിന്റെ താഴ്ന്ന ഘട്ടമായതിനാൽ പല കേസുകളിലും അപകടസാധ്യതകൾ പൂർണ്ണമായി വിലയിരുത്താൻ കഴിയില്ല. ജീൻ തെറാപ്പിയിലെ ഏറ്റവും വലിയ അപകടസാധ്യത, മുമ്പ് ദിശാബോധമില്ലാതെയുള്ള ചികിത്സാരീതിയുടെ ഏകീകരണമാണ്. ലക്ഷ്യ കോശത്തിലേക്കുള്ള ജീൻ ക്രമം. ടാർഗെറ്റ് സെല്ലിന്റെ ജീനോമിലേക്കുള്ള സംയോജനം തെറ്റാണെങ്കിൽ, കേടുപാടുകൾ സംഭവിക്കാത്ത ജീൻ സീക്വൻസുകളുടെ പ്രവർത്തനം തകരാറിലാകുകയും ആവശ്യമെങ്കിൽ മറ്റ് ഗുരുതരമായ രോഗങ്ങൾക്ക് കാരണമാവുകയും ചെയ്യും. ഉദാഹരണത്തിന്, ഉൾപ്പെടുത്തിയ ജീനിനോട് ചേർന്നുള്ള പ്രോട്ടൂൺകോജനുകൾ സജീവമാക്കാം, ഇത് സാധാരണ കോശ വളർച്ചയെ തടസ്സപ്പെടുത്തുകയും ട്രിഗർ ചെയ്യുകയും ചെയ്യും കാൻസർ (ഇൻസെർഷണൽ മ്യൂട്ടജെനിസിസ്). പാരീസ് പഠനത്തിൽ അനുബന്ധ ഫലങ്ങൾ നിരീക്ഷിക്കപ്പെട്ടു. പ്രാരംഭ വിജയത്തിനുശേഷം, ജീൻ തെറാപ്പി ഉപയോഗിച്ച് ചികിത്സിച്ച ചില കുട്ടികൾ വികസിച്ചുവെന്ന് കണ്ടെത്തി രക്താർബുദം. കൂടാതെ, എസ് രോഗപ്രതിരോധ പരിഷ്കരിച്ച ടാർഗെറ്റ് സെല്ലുകളെ വിദേശമായി അടയാളപ്പെടുത്താനും അവയെ ആക്രമിക്കാനും കഴിയും (ഇമ്യൂണോജെനിസിറ്റി). അവസാനമായി, കൂടെ ട്രാൻസ്ഡക്ഷൻ കാര്യത്തിൽ വൈറസുകൾ, ജീൻ തെറാപ്പി ചികിത്സിക്കുന്ന വ്യക്തിക്ക് അവന്റെ അല്ലെങ്കിൽ അവളുടെ കാര്യത്തിൽ കടത്തുവള്ളമായി ഉപയോഗിക്കുന്ന വന്യമായ തരത്തിലുള്ള വൈറസ് ബാധിക്കാനുള്ള സാധ്യതയുണ്ട്, ഇത് ജനിതകമാറ്റം വരുത്തിയ ശ്രേണിയെ ഒരു പരിധി വരെ ജീനോമിൽ നിന്ന് സമാഹരിക്കും (മൊബിലൈസേഷൻ ) അതിന് അനഭിലഷണീയമായ ഒരു സൈറ്റിൽ അനുബന്ധ പരിണതഫലങ്ങളുമായി സംയോജിപ്പിക്കാൻ കഴിയും.
