സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസ്: മയക്കുമരുന്ന് തെറാപ്പി

തെറാപ്പി ലക്ഷ്യങ്ങൾ

• രോഗലക്ഷണശാസ്ത്രത്തിന്റെ മെച്ചപ്പെടുത്തൽ
• ശ്വാസകോശ പ്രവർത്തനത്തിന്റെ സ്ഥിരത

തെറാപ്പി ശുപാർശകൾ

കുറിപ്പ്: സിസിക് ഫൈബ്രോസിസ് രോഗചികില്സ എന്ന മൂന്ന് തൂണുകളെ അടിസ്ഥാനമാക്കിയുള്ളതാണ് പോഷക മരുന്ന് (ചുവടെ കാണുക. , സ്പോർട്സ് മെഡിസിൻ, ഒപ്പം ഫിസിയോ ("മറ്റുള്ളവ" കാണുക തെറാപ്പി” താഴെ), അതുപോലെ ഫാർമക്കോതെറാപ്പി. ഫാർമക്കോതെറാപ്പി

• ഫാർമക്കോതെറാപ്പി സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസ് (CF).
  • സെക്രെറ്റോലൈറ്റിക് തെറാപ്പി (സ്രവങ്ങളുടെ ദ്രവീകരണം:
    • ഓറൽ എക്സ്പെക്ടറന്റുകളുടെ ഉപയോഗം (ഉദാ. എൻ-അസറ്റൈൽ‌സിസ്റ്റൈൻ) പുനഃസംയോജിത ഹ്യൂമൻ DNAse (DNAse) വഴിയുള്ള രഹസ്യവിശ്ലേഷണം ഡോർണാസ് ആൽഫ: ഇതിന് ഡിഎൻഎ വിട്രോയിൽ ഡിപോളിമറൈസ് ചെയ്യാനും അതുവഴി CF ദ്രവീകരിക്കാനും കഴിയും സ്പുതം അതിന്റെ വിസ്കോലാസ്റ്റിക് ഗുണങ്ങൾ മെച്ചപ്പെടുത്തുന്നു).
    • ശ്വാസം ഹൈപ്പർടോണിക് സലൈൻ പരിഹാരങ്ങൾ; മാനിറ്റോൾ ( വെള്ളം ഒഴുക്ക്, അങ്ങനെ വിസ്കോസിറ്റി കുറയ്ക്കുന്നു).
    • ഇൻഹെൽഡ് സെക്രട്ടോളൈറ്റിക് തെറാപ്പികൾ സംയോജിപ്പിക്കാം (ഉദാഹരണത്തിന്, ഹൈപ്പർടോണിക് സലൈൻ, ഡോർണേസ് ആൽഫ).
  • ആന്റിക്കോളിനർജിക്സ് അല്ലെങ്കിൽ ബ്രോങ്കി വികസിപ്പിക്കാൻ ബീറ്റാമിമെറ്റിക്സ് (ഹ്രസ്വകാല പ്രവർത്തനം).
  • ഗ്ലൂക്കോക്കോർട്ടിക്കോയിസ് (ഇൻഹേൽഡ് സ്റ്റിറോയിഡുകൾ (ICS)) ക്രോണിക് വേണ്ടി ബ്രോങ്കൈറ്റിസ് [കുറഞ്ഞ തെളിവ്].
  • ആന്റിബയോസിസ് (ആൻറിബയോട്ടിക് രോഗചികില്സ; ആവശ്യമെങ്കിൽ); ഇതുകൂടാതെ, നിരീക്ഷണം ബ്രോങ്കോപൾമോണറി ബാക്ടീരിയ കോളനിവൽക്കരണം വഴി സ്പുതം സ്യൂഡോമോണസ് അണുബാധയുടെ ആദ്യകാല തെറാപ്പി ഉറപ്പാക്കുന്നതിന് പരിശോധനകൾ അല്ലെങ്കിൽ തൊണ്ടയിലെ സ്രവങ്ങൾ.
  • സൂക്ഷിക്കാന് ശാസകോശം സ്ഥിരതയുള്ള പ്രവർത്തനം, ഫ്ലട്ടർ വാൽവ് ഉപയോഗിച്ച് ശ്വസന പരിശീലനം ദിവസത്തിൽ പല തവണ നടത്തണം.
  • മുകളിലേക്ക് ശ്വാസകോശ ലഘുലേഖ തെറാപ്പി, മൂക്കിലെ ജലസേചനം കോർട്ടിസോൺഉൾക്കൊള്ളുന്നു നാസൽ സ്പ്രേകൾ ഉപയോഗിക്കുന്നു.
• എക്സോക്രിൻ പാൻക്രിയാറ്റിക് അപര്യാപ്തതയുടെ ഫാർമക്കോതെറാപ്പി:
  • പാൻക്രിയാറ്റിക് എൻസൈം സബ്സ്റ്റിറ്റ്യൂഷൻ (ഏകദേശം 3,000 IU ലിപേസ്/ ഗ്രാം കൊഴുപ്പ്).
  • ഉയർന്ന കലോറി, ഉയർന്ന കൊഴുപ്പ് ഭക്ഷണക്രമം (താഴെ നോക്കുക പോഷക മരുന്ന്).
  • കൊഴുപ്പ് ലയിക്കുന്നവയുടെ വിതരണം വിറ്റാമിനുകൾ (എ, ഡി, ഇ, കെ) കൂടാതെ വെള്ളംലയിക്കുന്ന വിറ്റാമിൻ B12.
  • ഇലക്ട്രോലൈറ്റ് ബാക്കി - പ്രത്യേകിച്ച് ടേബിൾ ഉപ്പ്, കാൽസ്യം ഒപ്പം ഇരുമ്പ് അനുബന്ധ.
  • നിശിതത്തിനുള്ള എനിമാസ് കുടൽ തടസ്സം ("കുടൽ തടസ്സം").
• എൻഡോക്രൈൻ പാൻക്രിയാറ്റിക് അപര്യാപ്തതയുടെ ഫാർമക്കോതെറാപ്പി:
  • ഇൻസുലിൻ തെറാപ്പി
• വ്യക്തിഗത തെറാപ്പി (മ്യൂട്ടേഷൻ-നിർദ്ദിഷ്ട ചികിത്സകൾ); ഇവ പൂർത്തീകരിക്കുന്നു, പക്ഷേ രോഗലക്ഷണ തെറാപ്പി മാറ്റിസ്ഥാപിക്കുന്നില്ല (മുകളിൽ കാണുക):
  • ഇവാകാഫ്റ്റർ - മെച്ചപ്പെടുത്താൻ രൂപകൽപ്പന ചെയ്തിരിക്കുന്നത് ക്ലോറൈഡ് CFTR ന്റെ ഗതാഗതം സെൽ മെംബ്രൺ, അതായത്, മ്യൂക്കസ് ശുദ്ധീകരിക്കാൻ; G551D മ്യൂട്ടേഷനിൽ മാത്രം ഫലപ്രദമാണ് (ഏകദേശം 3% കേസുകൾ).
  • ലുമകാഫ്റ്റർ, ഇത് Phe508 ഇല്ലാതാക്കിയ CFTR പ്രോട്ടീന്റെ കടത്ത് വർദ്ധിപ്പിക്കുന്നു സെൽ മെംബ്രൺ; ഡെൽറ്റ F508 മ്യൂട്ടേഷനെതിരെ പ്രത്യേകമായി പ്രവർത്തിക്കുന്നു (40-50% കേസുകൾ) ശ്രദ്ധിക്കുക: മുതൽ ലുമകാഫ്റ്റർ ഒരു ശക്തമായ CYP3A പ്രേരകമാണ്, ഇത് മറ്റ് കാര്യങ്ങൾക്കൊപ്പം, ഇതിന്റെ പ്രഭാവത്തിന്റെ ശോഷണത്തിലേക്ക് നയിക്കുന്നു ഹോർമോൺ ഗർഭനിരോധന ഉറകൾ (ഹോർമോൺ ഗർഭനിരോധന).
  • CFTR കറക്റ്ററിന്റെ സംയോജനം ലുമകാഫ്റ്റർ കൂടാതെ CFTR പൊട്ടൻഷ്യേറ്ററും ivacaftor: ആദ്യ കാരണ ചികിത്സ സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസ് ഹോമോസൈഗസ് ഡെൽറ്റ F508 മ്യൂട്ടേഷൻ ഉള്ള രോഗികൾ.
  • lumacaftor/ എന്നതിനായുള്ള മാർക്കറ്റിംഗ് അംഗീകാരത്തിന്റെ വിപുലീകരണത്തിന് യൂറോപ്യൻ കമ്മീഷൻ അംഗീകാരം നൽകി.ivacaftor F6del മ്യൂട്ടേഷന്റെ രണ്ട് പകർപ്പുകളുള്ള 11 മുതൽ 508 വയസ്സ് വരെ പ്രായമുള്ള സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസ് ഉള്ള കുട്ടികളിൽ ഉപയോഗിക്കുന്നതിന് (ജനുവരി 2018 വരെ).
  • കാഫ്ട്രിയോ (ഇവകാഫ്റ്ററിന്റെ സംയോജനം, tezacaftor, ഒപ്പം ഇലക്‌സാകാഫ്റ്റർ); സൂചന: ഒന്നോ രണ്ടോ മാതാപിതാക്കളിൽ നിന്ന് പാരമ്പര്യമായി ലഭിച്ച F508del മ്യൂട്ടേഷൻ കാരണം സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസ് ഉള്ള രോഗികൾ. ഒരു രക്ഷകർത്താവിൽ നിന്ന് മാത്രമേ അവർക്ക് ഈ മ്യൂട്ടേഷൻ പാരമ്പര്യമായി ലഭിച്ചിട്ടുള്ളൂവെങ്കിൽ, അവർക്ക് മറ്റൊരു രക്ഷകർത്താവിൽ നിന്ന് "മിനിമൽ ഫംഗ്ഷൻ മ്യൂട്ടേഷൻ" എന്ന മറ്റൊരു മ്യൂട്ടേഷനും ഉണ്ടായിരിക്കണം. ജർമ്മനിയിലെ സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസ് രോഗികളിൽ ഏകദേശം 60% പേർക്കും ഈ സാഹചര്യം ബാധകമാണ് (യൂറോപ്യൻ മെഡിസിൻസ് ഏജൻസിയുടെ (EMA) അംഗീകാരം 21 ഓഗസ്റ്റ് 2020-ന് ലഭിച്ചു). Phe403del മ്യൂട്ടേഷനുമായി ബന്ധപ്പെട്ട് ഭിന്നശേഷിയുള്ളവരും വ്യത്യസ്തമായ മ്യൂട്ടേഷനുള്ളവരുമായ 508 സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസ് (CF) രോഗികളിൽ നടത്തിയ മൂന്നാം ഘട്ട പഠനത്തിന്റെ ഫലങ്ങൾ കാണുക: ഇലക്‌സാകാഫ്റ്റർ-tezacaftorമുൻ CFTR മോഡുലേറ്റർ വ്യവസ്ഥകൾ ഫലപ്രദമല്ലാത്ത Phe508del മിനിമൽ ഫംഗ്ഷൻ ജനിതകരൂപങ്ങളുള്ള CF രോഗികളിൽ -ivacaftor ഫലപ്രദമാണ്.
• നിർദ്ദിഷ്ട സൂചനയെ ആശ്രയിച്ച് സങ്കീർണതകളിൽ ഏജന്റുകൾ (ചുവടെ കാണുക).
• “കൂടുതൽ തെറാപ്പി” എന്നതിന് കീഴിലും കാണുക.

കൂടുതൽ കുറിപ്പുകൾ

• മൈകോബാക്ടീരിയം അബ്‌സെസസിന്റെ (വിചിത്രമായ നോൺ-ട്യൂബർകുലസ് മൈകോബാക്ടീരിയ) മൾട്ടിഡ്രഗ്-റെസിസ്റ്റന്റ് വേരിയന്റിന്റെ ജീനുകൾ സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസ് രോഗികളുടെ ചികിത്സയെ കൂടുതൽ സങ്കീർണ്ണമാക്കുന്നു.
• സിസ്റ്റിക് ഫൈബ്രോസിസ് ബാധിച്ച 15 വയസ്സുള്ള ഒരു സ്ത്രീ മൈക്കോബാക്ടീരിയം അബ്സെസസ് എന്ന ഗുരുതരമായ അണുബാധയെ അതിജീവിച്ചു, ബാക്ടീരിയോഫേജുകൾ ഉപയോഗിച്ചുള്ള തെറാപ്പിക്ക് നന്ദി, അവയിൽ ചിലത് ജനിതകമാറ്റം വരുത്തി. ശ്രദ്ധിക്കുക: ബാക്ടീരിയോഫേജുകൾ (ഏകവചനം, പുരാതന ഗ്രീക്ക് βακτνννορ phageín "തിന്നാൻ") - ചുരുക്കത്തിൽ phages എന്നും അറിയപ്പെടുന്നു - ഇവയുടെ വിവിധ ഗ്രൂപ്പുകളാണ് വൈറസുകൾ പ്രത്യേകമായി ബാക്ടീരിയ ആതിഥേയ കോശങ്ങളായി ആർക്കിയയും. പരമ്പരാഗതമായി പ്രതികരിക്കാത്ത ബാക്ടീരിയ അണുബാധകളെ ചികിത്സിക്കാൻ ഫാജുകൾ ചികിത്സാപരമായി ഉപയോഗിക്കാം ബയോട്ടിക്കുകൾ.

സജീവ ചേരുവകൾ (പ്രധാന സൂചന)

ശ്വസനം

സങ്കീർണതകളുടെ കാര്യത്തിൽ